Το Skysona της Bluebird Bio σπάει το ρεκόρ τιμολόγησης της εταιρείας μέσα σε ένα μήνα

Αμέσως μετά το Zynteglo της Bluebird Bio απέκτησε έγκριση από τον FDA, η εταιρεία έχει λάβει έγκριση από τον FDA για το Skysona, ένα φάρμακο για τη νευρολογική διαταραχή CALD (εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία), η οποία είναι αρκετά σπάνια. Η χρέωση για τη θεραπεία είναι ένα ρεκόρ 3 εκατομμυρίων δολαρίων, το οποίο ξεπερνά το σχεδόν μηνών ρεκόρ του Zynteglo, το οποίο ήταν 2,8 εκατομμύρια δολάρια.

Η πληρωμή που θα γίνει δεν θα βασίζεται στο αποτέλεσμα, όπως συμβαίνει με τη θεραπεία με Zynteglo. Η εταιρεία ισχυρίζεται ότι μια τέτοια μέθοδος θα είναι προκλητική για τους ασθενείς και δύσκολο να εφαρμοστεί από την εταιρεία.

Ο Andrew Obenshain, ο Διευθύνων Σύμβουλος της εταιρείας ισχυρίζεται ότι η τιμή αντιγράφει το όφελος που προσφέρει η θεραπεία ως μια άμεσα απαραίτητη επιλογή για την επιβράδυνση της ανάπτυξης της νόσου.

Αυτή είναι η δεύτερη εγκεκριμένη θεραπεία της εταιρείας στις ΗΠΑ μετά το Zynteglo. Αυτές οι θεραπευτικές θεραπείες είναι ακριβές λόγω της ικανότητάς τους να αντιμετωπίζουν θανατηφόρες ασθένειες με μία μόνο δόση. Πριν από αυτές τις θεραπείες από το Bluebird, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο ήταν το Zolgensma από τη Novartis, με τιμή 2,1 εκατομμύρια δολάρια.

Η CALD μπορεί να προκαλέσει μείωση των νευρολογικών ικανοτήτων και οι ασθενείς μπορεί να καταλήξουν να χάσουν την εκούσια κίνηση. Χωρίς θεραπεία, σχεδόν το 50% των ασθενών, κυρίως αγόρια, πεθαίνουν μέσα σε μισή δεκαετία μετά την εμφάνιση των συμπτωμάτων. Το φάρμακο μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία αγοριών μεταξύ 4 και 17 ετών με ενεργό CALD.

Σύμφωνα με την εκτίμηση της εταιρείας, περίπου 1 νεογέννητο αρσενικό στα 21.000 προσβάλλεται από ALD στις ΗΠΑ και περίπου το 40% των προσβεβλημένων αναμένεται να είναι CALD, που μεταφράζεται χονδρικά σε σχεδόν 40 περιπτώσεις το χρόνο στη χώρα.

Η έγκριση του FDA δόθηκε μετά την υποβολή των αποτελεσμάτων από δύο μικρές δοκιμές στην αρχή. Για να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα της Skysona, η εταιρεία θα συνεχίσει να παρακολουθεί τα δεδομένα από τους 67 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη θεραπεία, για μιάμιση δεκαετία, σύμφωνα με τον Rich Colvin, Chief Medical Officer της εταιρείας.

Πριν από την έγκριση, η FDA άρει επίσης την κλινική δέσμευση που είχε εκδώσει πριν από έναν χρόνο, τον Αύγουστο του 2021. Η αναστολή οφειλόταν σε ασθενή που ανέπτυξε MDS (μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο), που είναι τύπος καρκίνου του αίματος, μετά από θεραπεία με Skysona. Συνολικά τρεις ασθενείς ανέπτυξαν ΜΔΣ. Το φάρμακο συνοδεύεται από προειδοποίηση αιματολογικής κακοήθειας στο κουτί.

«Είμαστε βέβαιοι ότι οι κίνδυνοι του Skysona θα σταθμιστούν προσεκτικά με τους κινδύνους άλλων θεραπευτικών προσεγγίσεων και του ίδιου του CALD, καθώς οι οικογένειες και οι κλινικοί γιατροί λαμβάνουν αυτές τις περίπλοκες και βαθιά προσωπικές αποφάσεις θεραπείας», είπε ο Obenshain.

Η εμπορική διαθεσιμότητα σε ορισμένα κέντρα θεραπείας έχει προγραμματιστεί για το τέλος του 2022. Μόνο το Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας και το Παίδων της Βοστώνης θα έχουν τη θεραπεία αρχικά.

Τα δύο κουπόνια επανεξέτασης προτεραιότητας που δόθηκαν στην Bluebird μετά από δύο διαδοχικές εγκρίσεις σχεδιάζεται να πουληθούν από την εταιρεία για 100 εκατομμύρια δολάρια το τεμάχιο για να συνεχιστούν οι εργασίες. Πολλαπλές κλινικές κρατήσεις και η ευρωπαϊκή εμπορική οπισθοδρόμηση ανάγκασαν την εταιρεία να αναδιαρθρωθεί τον Απρίλιο.

Ο Jason Cole, Chief Strategy and Financial Officer λέει ότι η εταιρεία πιστεύει ότι έχει αρκετούς πόρους για την αποτελεσματική εμπορευματοποίηση των φαρμάκων, Skysona και Zynteglo, καθώς και για την υποβολή της αίτησης βιολογικών φαρμάκων το πρώτο τρίμηνο του επόμενου έτους, εγκαίρως.